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分论坛学术报告
Rafael Bejar教授
血液系统的分子分型时代已经来临，理解和应用好目前的分型诊断标准是实现MDS/MPN精准诊断和个体化治疗的关键。美国加州大学圣地亚哥分校莫尔斯癌症中心Rafael Bejar教授做了题为《The Updated Classifation of MDS and Related Disorders》的报告，详细论述了新版WHO分型诊断标准中MDS、MPN以及MDS/MPN部分的疾病命名、诊断标准以及亚组分类的变化以及其变化背后的故事，特别强调了分子分型诊断变革为MDS/MPN的新型治疗方法和个体化治疗带来了前所未有的发展机遇。报告中，Rafael Bejar教授特别评述和肯定了中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）肖志坚教授团队最近在《Leukemia》和《British Journal of Haematology》发表的基于单中心大样本对第5版WHO中MDS分型诊断标准和新ICC标准的验证工作，强调了国际合作对于完善现有标准中的不足具有重要意义。
Omar Abdel-Wahab教授
除了造血干细胞移植外，MDS治疗领域尚缺乏能够一锤定音的治疗性药物和手段。在分子分型诊断的基础上，如何据此实现针对MDS各亚型的靶向治疗是未来MDS治疗领域的关键所在。美国斯隆凯特琳肿瘤中心Omar Abdel-Wahab教授团队长期专注于剪接因子突变在髓系肿瘤中的分子机制以及开发新的治疗策略。Omar Abdel-Wahab教授做了题为《Understanding & Targeting Altered RNA Splicing in Leukemia》的报告，展示了其团队最新的研究成果：创造性地建立了针对伴有剪接子突变的髓系肿瘤的基因治疗新方法，即通过导入合成的突变型剪接子特异性识别的内含子诱导细胞毒性蛋白的表达而杀伤伴有剪接子突变的细胞，而不伤害不伴有剪接子突变的细胞。此外，还发现BCL-2抑制剂Venotoclax与下调某些剪接子激酶具有协同抗肿瘤作用。CLK /DYRK 激酶抑制剂可以介导调控白血病细胞生长的关键因子的异常剪接而发挥抗白血病作用，可能有助于治疗Venotoclax耐药的白血病。
Raajit Rampal教授
美国斯隆凯特琳肿瘤中心Raajit Rampal教授详细介绍并评价比较了近年来主要针对MPN继发白血病的临床研究结果，以及一些创新性的临床前研究结果，并分享了斯隆凯特琳肿瘤中心MPN团队治疗MPN继发白血病的临床路径。
李冰教授
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）李冰教授以《JAK抑制剂治疗PMF时代的挑战》为题作报告。他指出近5年来随着JAK抑制剂Ruxolitinib在我国中高危PMF患者中的应用越来越多，一系列问题已然摆在我国血液科医生面前。意识到并重点解决这些问题，将有助于我国血液科医生更好地应用JAK抑制剂，开发新型诊疗策略实现PMF的精准治疗。
王昱教授
北京大学人民医院王昱教授做了题为《MDS的造血干细胞移植进展》的报告，详细报告了近年来MDS患者造血干细胞移植中的适应症和供者选择、预处理体系优化和选择以及防治复发方面的进展，特别分享了北京大学人民医院移植团队的相关经验，并对今后如何精准移植提出一些设想。
来源：血液病医院血液学研究所
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